THERAPEUTISCHE Gelegenheiten

Andreas Kurzböck

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Handelsidee

Dieses Wikifolio ist eine musterhafte Zusammenstellung. Sie soll überwiegend Aktien, Hebelprodukte und ETF von Unternehmen die sich mit Gentherapie, Immuntherapie und ähnlichen Therapien beschäftigen, oder der zugehörigen technischen Dienstleisterbranche angehören, enthalten.
Für kurzfristige Gelegenheiten und zur Diversifikation, können auch Hebelprodukte auf Aktien und Indizes anderer Branchen sowie auf Rohstoffe enthalten sein.

Die Auswahl soll überwiegend nach Innovation, Alleinstellungsmerkmal und aussichtsreichen Wirkstoffen erfolgen.
Da diese Unternehmen meist noch keine Produkte am Markt haben, somit wenn überhaupt, nur Umsätze aus Meilensteinzahlungen oder Lizenzen haben, aber laufend sehr hohe Kosten für ihre klinische Forschung aufwenden, kann meiner Meinung nach, die Bewertung nicht mit den üblichen Kennzahlen zur fundamentalen Aktienbewertung erfolgen.
Ich meine der faire Wert bildet sich unter anderem durch zum Teil subjektive Kriterien im Vergleich untereinander, wie
1. Fortschritt der klinischen Entwicklung der Wirkstoffe, das Mass der Wirksamkeit bei gleichzeitig notwendiger Sicherheit für den Patienten und die Wahrscheinlichkeit einer Marktzulassung durch die Aufsichtsbehörde.
2. Die Anzahl der Wirkstoffe in den klinischen Phasen 1, 2 und 3, sowie in der präklinischen Pipeline, und der theoretisch mögliche Umsatz bei einer Zulassung, im Verhältnis zur bestehenden Marktkapitalisierung.
3. Auszeichnungen der FDA für Wirkstoff wie regenerative medicine advanced therapy, breakthrough therapy,...
4. Anzahl und Qualität der Unternehmens Partnerschaften
5. Cash Burn Rate pro Quartal in Bezug zu den liquiden Mitteln. Sowie die Fähigkeit zur Beschaffung dieser Mittel.

Die Aufnahme ins Wikifolio kann auch nach Marktstimmung oder charttechnischen Musterformationen erfolgen.

Infoquelle: Unternehmenshomepage, Präsentationen, Communitys, fremde Analysen.
Die Werte können überwiegend kurz- bis mittelfristig im Wikifolio enthalten sein.
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Stammdaten
Symbol
WFU01THERA
Erstellungsdatum
27.12.2018
Indexstand
High Watermark
628,3

Regeln

Auszeichnungen

Anlageuniversum

Trader

Andreas Kurzböck
Mitglied seit 13.07.2018

Entscheidungsfindung

  • Technische Analyse
  • Fundamentale Analyse
  • Sonstige Analyse

Kommentare im wikifolio

Kommentar zu CRISPR THERAPEUTICS AG

Eigene Übersetzung der Zusammenfassung eines Interviews eines Goldman Sachs Analysten mit einem CRISPR Therapeutics Mitarbeiter.

 

  • Die Crispr Technologie ist so schnell und kraftvoll das es mit ihr möglich ist zehntausende Patienten zu behandeln sowohl „in vivo“ (Gentherapie direkt im Körper durchgeführt) als auch „ex vivo“(Patientenzellen werden entnommen, im Labor gentherapiert und danach wieder eingesetzt). Die Pipeline ist eine Mischung aus Risiko und Ertrag für Hämoglobinkrankeiten, CAR-T, regenerative Medizin und neu die Muskeldystrophie Duchenne (DMD). Hämoglobinkrankheiten wurden als erstes gewählt weil es die einfachste Bearbeitung (editing) erfordert. Es besteht die Chance zur lebenslangen Heilung von SCD. Bei Immunkrankheiten und regenerativer Medizin steigert sich die Anzahl der Behandlungsschritte inklusive der Notwendigkeit der Zellklonierung.
  • „in vivo“ wird als eigene Schiene betrachtet.Das Potential für regenerative Medizin ist gross. Diabetes zu behandeln mit einem künstlichen Bauchspeicheldrüsensystem hätte grosse globale Auswirkungen.
  • CRISPR Cas9 Realität ist das das „schneiden“ funktioniert mit der Herausforderung der Effizienz um daraus Medizin zu machen.
  • „Base editing“ gilt als next generation Crispr. Statt Schnitten in doppelten Gensträngen können einzelne Basenpaar ausgetauscht werden. Das funktioniert mit C:G —> T:A aber noch nicht mit allen Basenpaaren, und hat das Problem das die zu transportierende Nutzlast (DNA Payload) zu gross ist. Es fehlt noch der technologische Durchbruch. Sie glauben nicht das Base Editing notwendig ist.
  • „in vivo“ hat die Herausforderung das CRISPR Cas9 in jede Zelle eines Organs (zb Leber) zu bringen und dann in jeder Zelle in den Zell-Nukleus einzudringen. Diese zweifache Erfordernis gleichzeitig zu erfüllen ist schwer zu optimieren. Die 2. Herausforderung ist die Pharmakologie - Wechselwirkung zwischen Wirkstoff und Körper mit Mausversuchen einschätzen zu können - wie viel eines produzierten Faktors zum metabolischen Kreislauf passt. Bei „ex vivo“ kann gleich an menschlichen Zellen getestet werden. Als Beispiel werden die neuen DMD Programme genannt wo sie zwar Fortschritte beim Transport zur Zelle gemacht haben, aber immer noch Schwierigkeiten mit der Pharmakologie haben. 
  • Die Zusammenarbeit mit Vertex bei DMD/DM1 funktioniert sehr gut. Zusammen arbeiten 75 Mitarbeiter an diesen Programmen. Bei den Präklinischen Werten konnten mit gene editing 95% Microdystrophin gespeichert werden - mit gene therapy nur 30% auch die Wirkungsdauer ist wesentlich länger. Ziel sind 50 Jahre. Wie dauerhaft es sein wird hängt davon ab ob man auch in die Satellitenzellen rein kommt. Vertex al besten geeignet für das DMD Programm und Crispr für das DM1. 
  • Zukünftige Partnerschaften? Nur sehr selektiv. Ziel ist es die nächste Genentech zu werden. Dafür braucht man aber selbst fertig ausentwickelte Produkte. Lizensierte Produkte bringen nicht die notwendigen Gewinne. Man muss selbst das Risiko gehen und selbst finanzieren. Es gibt enormes Interesse grosser Pharmafirmen an den Entwicklungen aber man will es selber tun. Sie meinen das Kapital zu haben, wobei der Einsatz des Kapitals sehr gut überlegt sein will. 
  • Update zur Beta Thalassemia Studie: Erster Patient behandelt, weitere Folgen. Ergebnisse dazu eventuell Ende des Jahres zur ASH Konferenz. Man will nicht zu früh mit Daten rauskommen. Wenn Dauerhaftigkeit erkennbar ist will man bei der FDA um Breakthrough Designation ansuchen. 
  • SCD Studie: Erster Patient wird Mitte des Jahres behandelt. 
  • Unterscheidung von gene editing und gene therapy auch durch die Begriffe Gleichheit und Konsistenz. 90% der Zellen werden mit editing erreicht, sehr replizierbar, nur kleine Fehler. 
  • Bluebird ist 2 Jahre voraus wie will man da noch zu Marktanteilen kommen? Nun der technische Fortschritt ist tatsächlich schlagend. Bessere Plattformen werden kommen und sie aufwecken. Blue wird nur 7% des Marktes ansprechen (das non-Beta 0 Segment) aber den Weg für alle Nachfolgenden zu ihren vollen Kosten planieren. Wenn es gut läuft werden wir nur 1 Jahr nach ihnen am Markt sein und zusammen mit der Kraft von Vertex die Führung übernehmen. 
  • CAR-T allogenic (also basierend auf gesunden Spender im Gegensatz zu autologic das auf persönlichen Zellen eines jeden kranken Patienten basiert): Ist das bessere Ziel. Wichtig ist es kein graft versus host (GvHD) Problem zu haben. (Entsteht wenn Spenderzellen die Körperzellen als Feind erkennen und sie angreifen).
  • Im Laufe der Zeit wird es jedes Jahr neue technologische Versionen geben. Und diese Innovationszyklen werden bestimmen wer das führende Unternehmen ist.
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Kommentar zu UNIQURE B.V.

Der Analyst Cantor Fitzgerald hebt das Kursziel von UniQure von 81$ auf 94$ an - aufgrund der neuen Daten vom Samstag.

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Kommentar zu UNIQURE B.V.

UniQure hat heute die klinischen Daten präsentiert. Weiter sehr wirksam (ausreichend auch wenn der median von 47% auf 45% gesunken ist). Weiter ohne relevante Nebenwirkungen. Wer sich die Präsentation ansehen will http://www.uniqure.com/Giermasz_ISTH%202019_AMT061%20Ph2b_PDF.pdf  Morgen folgen noch präklinische Daten zu Hemophilia A. Laut abstract auch positiv.

 

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Kommentar zu CRISPR THERAPEUTICS AG

Schöne Bid/Ask Spanne 23,596 EUR / 61,216 EUR Ist aber alles in Ordnung mit Crispr

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