THERAPEUTISCHE Gelegenheiten

Hat heute sehr gute klinische Daten präsentiert weshalb der Kurs um mehr als 40% gestiegen ist. Nachbörslich haben sie aber gleich eine Kapitalerhöhung angekündigt. Das könnte Kursabschläge zwischen 15-25% geben. Muss aber nicht wie man zuletzt bei Kura Oncology gesehehen hat. Ich hab sie jedenfalls aus dem Wikifolio genommen - vorerst.

Gene-Editing Next generation mit Meganuclease Technologie ( homing endonuclease ). Die Technologie stammt von den natürlichen Geneditierungsverfahren der I-Crel Algen. Das synthetische Enzym kann längere DNA Sequenzen erkennen obwohl es selber eher klein ist. Vermutlich geringeres Risiko Nebenwirkungen durch Fehler bei der Genbearbeitung (less off-target side effects) als CRISPR/Cas9 zu verursachen. Schneller (10 Tage in 1 stufiger Bearbeitung), optimaler Mix von T-Zellen. Partnerschaft mit Gilead bei chronischer Hepatitis und mit Cargill im Bereich Nahrungsmittel (Getreide).

Erste Anwendung als CAR-T Therapie gegen  acute lymphoblastic leukemia and non-Hodgkin lymphoma wird mit Partner Servier bereits getestet. (Start war noch vor dem CAR-T Test von Crispr Therapeutics). Testet findet an den besten US Krebskliniken statt. City of Hope, Moffit Cancer Center, Dana-Farber Cancer Institute and MD Anderson Cancer Center. Die patentgeschützte Technik wird verwendet um jene Gene zu eliminieren die veranlassen das das Patienteneigene Immunsystem die Spenderzellen angreift, sowie jene die die T-Zellen veranlassen würden gesundes Gewebe anzugreifen. Erst 2020 folgt das Projekt mit Gilead - Gene-Editing In-Vivo also nicht im Labor sondern direkt im Patienten.

Für 12-14 Millionen bauen sie eine Produktionsanlage. Interessant ist das man sich die Infos zusammenkratzen muss. Die Homepage ist freundlich formuliert bescheiden.

Vertex kauft die private Gene-Editing Firma Exonics damit sie zusammen mit dem bisherigen Partner Crispr Therapeutics einen Wirkstoff in DMD entwickeln. Kann Crispr Therapeutics das selbst nicht? Fakt ist, das Next Generation Crispr Gene-Editing Für irmen wie Pilze aus dem Boden wachsen. (Private wie Beam, Poseida, Locus, Hunterian, Genedit,...) Weil Crispr als ungenau gilt und das Risiko besteht das an der falschen Stelle des Genstranges „Geschnitten“ wird. Es fällt auch auf das sich die Crispr Aktien Editas und Intellia kaum mehr bewegen. So wie die als alt bezeichneten Technologien Zinc-Finger (Sangamo) und Talen (Cellectis) zurückbleiben.

Was ist da los? Eben noch Hip und nun ?

Nun ich meine der Markt passt sich laufend an die rasende Weiterentwicklung an und alle paar Monate ist es dann nicht mehr zu übersehen. Crispr Therapeutics und Precision Biosciences sind die einzigen Gene-Editing Firmen die bereits eine klinische Studie laufen haben. Wer zeitlich zurück ist und nichts Besonderes bietet wird nicht mehr investiert. Crispr Therapeutics steigt wenn auch nicht so heftig wie letztes Jahr. Precision verwendet eine andere Technologie -Meganuclease (wird zum Teil auch von Bluebird verwendet) die genauer und flexibler sein soll. Daneben gibts noch Gene Editing durch homologous recombination das verwenden LogicBio und Homology. Sowie die Technologien Transposon und Oligo die derzeit nur von je 2 privaten Firmen verwendet werden. Es tut sich also technologisch sehr viel. Deswegen muss laufend im Wikifolio nachjustiert werden sobald die Werte im Wiki-Universum handelbar sind.

Der weiter fortgeschrittene Gentherapiebereich hat 2 Probleme. Können die Millionen Kosten je Einzelbehandlung von Patienten oder deren Versicherung bezahlt werden? Und bekommen die Firmen eine Produktion der genehmigten Wirkstoffe auch im Grossformat ins Laufen. Bluebird musste deswegen gerade ihren Verkaufsstart verschieben. Die grössten Produktionskapazitäten hat übrigens UniQure.

Ein mögliches 3. / 4. Problem: Sind die Gentherapie Behandlungen nachhaltig oder verschwinden sie durch Zellteilung wieder? Oder haben sie gar erst langfristig erkennbare Nebenwirkungen?

Gentherapie: Ein Virus transportiert einen fehlenden oder korrigierenden Genabschnitt zur Zelle, dockt an der Zelle an. Der Genabschnitt dringt in die Zelle ein und die Zelle beginnt nun fehlende Proteine zu produzieren.

Gene-Editing (Crispr): Eine synthetische Guide RNA findet die richtige Stelle am Genstrang und das mitgeführte Protein Cas9 schneidet die betreffende Stelle raus oder blockiert sie. Die Lücke kann nun mit einer korrigierten Version besetzt werden.

UniQure ein Teilnehmer an der heutigen HV berichtet das sie die Übernahmegerüchte nicht kommentieren wollen: „es habe aber immer schon Interesse an UniQure bestanden“

Die Forschungspartnerschaft mit BMS (Bristol) läuft aus und man beabsichtige nicht sie zu verlängern. Firma hat genug Geld für ihr Business bis ins Jahr 2021.

MiQure (miRNA) hat das Potential weitere Wirkstoffe hervorzubringen. AMT-130 Huntington ist der erste Wirkstoff aus dieser Plattform und Ende des Jahres wird es nach einem klinischen Start im 3Q erste Sicherheitsdaten dazu geben.

Für Hemophilia A will man bis Ende des Jahres einen IND also Antrag auf Start eines Phase 1 Tests stellen

Für Hemophilia B Wirkstoff AMT-061 im Juli sollen 9 Monatsdaten des Phase2 Tests veröffentlicht werden. Und für den parallel laufenden Phase3 Test hat man mit der Dosierung der ersten Patienten begonnen.