THERAPEUTISCHE Gelegenheiten

ATYR hat Kapitalerhöhung in Arbeit ca.17.Mill.$ Preis ist noch festzulegen - deshalb heute ein Kursabschlag. Da sie genug Geld haben (mehr als die derzeitige sehr geringe Marktkapitalisierung) hätten sie auch noch warten können bis der Kurs höher ist. Erinnert mich an Aravive vor ein paar Wochen. Nach der KE gings dann weiter nach oben.

LogicBio hat vorhin bekanntgegeben das sie den ersten IND (Antrag auf Beginn einer klinischen Studie) bei der FDA eingereicht hat. Die Studie soll dann im 1H 20 beginnen und erste Ergebnisse im 2H 20 vorliegen. Wirkstoff gegen MMA methylmalonic acidemia. Weiters haben sie mit Takeda Pharm eine Kooperation zur Entwiclung des zweiten Wirkstoffes gegen Crigler-Najjar abgeschlossen. Man freut sich über die Zusammenarbeit mit Takeda die als Top Forschungs Adresse im Bereich seltene Krankheiten gelten. LogicBio bringt seine Gene-editing Plattform ein die besonders für Krankheiten von Kindern (pediatric) geeignet sein soll. Zum Vergleich - Intellia hat noch nicht mal einen IND eingereicht aber schon die 5 fache Marktkapitalisierung. Die Auswahl des 2. Wirkstoffes war bisher für Herbst 2020 angekündigt - ist also nun wesentlich früher. Dafür war der IND schon für Jahresende 19 angekündigt - also nun ein paar Wochen zu spät. Offen obs den Markt überhaupt berührt. Die Unsicherheit sollte nun aber stark reduziert sein wegen dem starken Partner, der damit auch die Plattform positiv anerkennt. Ebenfalls wurde angekündigt die Produktionskapazitäten auszubauen.

Precision hat am 9.Dez. auf der ASH ihre ersten klinischen Daten zu ihrem gene-editing Wirkstoff PBCAR0191 veröffentlicht. Wirksam gegen B-ALL und NHL. Obwohl niedrig dosiert haben die Tumore bei 7 von 9 Patienten reagiert. Eine complete response. Keine toxischen Negativreaktionen, Keine Graft versus Host Reaktion obwohl es ein allogenic Wirkstoff ist - also Zellen von einem Spender und nicht vom Patienten - (Fate Wirkstoffe sind auch allogenic) Allerdings hatten 2 Patienten bereits nach 1 Monat wieder Tumorwachstum. Das soll an der niedrigen Dosierung liegen. Da die Aktie bis dahin sehr stark gestiegen ist (300%) wurde sie mehr als 50% geschrumpft. Nun warten alle auf die nächsten Daten im 1. Quartal. Positiv ist das das Ziel B-All und NHL im gene editing Bereich selten ist. Negativ die heftigen Bewegungen nachdem sie monatelang halbtot war und die Zweifel an der Dauerhaftigkeit der Behandlung.

Syros hat diese Woche zuerst eine Forschungs und Entwicklungspartnerschaft mit Global Blood Therapeutics bekanntgegeben. Dafür erhalten sie relativ wenige 20 Mill.$ + Meilensteinzahlungen und Royalties vom Umsatz. Sie wollen gemeinsam eine Therapie gegen Beta Thalassemia und Sickel Cell entwickeln. Also das was Crispr, Editas und viele andere auch schon machen. Was mir deshalb nicht gefiel. Dann haben sie aber noch bekanntgegeben das der ehemalige CEO von Celgene Mark Alles bei ihnen Direktor wird. Der soll zwar auch keine Leuchte sein, aber für so eine kleine Firma ist das schon von Bedeutung weil er Connections zu potentiellen Partnern machen könnte und auch zu Finanzierern. Nach 3 Tagen starken Anstieg zu kaufen war vermutlich wenig schlau aber mal sehen.