Apoll2

Diese Woche brachte ein ordentliches Plus: Grund dafür waren gute Nachrichten: 1. so verkündete von Sangamo und Pfizer Ergebnisse eines Trail; 2. Blue Rock und Editas gaben eine Technik-Transfer-Kooperation ein. Editas bekommt Kenntnisse bei den IPS-Zellen, während Blue Rock vom Wissen von Editas in Punkto CRISPR profitieren soll; 3. Auch für CRISPR Ther. und Intellia gab es diese Woche gute Nachrichten. Sie erhielte in der EU ein weiteres Patent zugesprochen. Beide Wissenschaftlerinnen, die hinter beiden Unternehmen stehen,  bekommen sukzessive außerhalb der USA alle Patente zugesprochen und erhalten langsam eine große Überhand. So gesehen haben die Kursbewegungen schon eine Begründung. Was auch auffällt, CRISPR Tech. profitiert wesentlich weniger vom Anstieg, wie die beiden anderen CRISPR-Unternehmen, was an sich gesund ist und ein wesentlicher Unterschied zur Hausse vor etwa einem Jahr war, der sehr CRISPR Tech. lastig war. Insgesamt also eine schöne Entwicklung.   

Heute ein ganz guter Tag: Sangamo und Pfizer haben mit ihrem Gen-Editierung-Verfahren dem Zink-Finger-Verfahren (ZFV) ganz gute Neuigkeiten bei einer Phase 1/2 Studie für Hemophilia A berichtet. Die genauen Daten werden zwar erst nachgereicht, aber es handelt sich um eine Studie mit acht Patienten bei denen das Gen-Produkt offensichtlich gut angeschlagen hat. Von Nebenwirkungen und Langzeitfolgen werden jedoch nichts berichtet. Die Folgen dieser Meldung war, dass Sangamo gleich um bis zu 38% nach oben geschnelt ist und den gesamten Sektor nach oben zieht. Man sieht, wie wenig es bedarf, um kräftig die Kurs nach oben zu katapultieren. 

Editas hat gestern wirklich gute Quartalszahlen bekannt gegeben. Sie überlegen weitere Trails in wenigen Monaten zu beginnen. Das beflügelt den Markt und auch die beiden anderen Unternehmen. Uns soll es recht sein, allerdings möchte ich vor zuviel Euphorie warnen und vor allem mal wieder hinweisen, dass es genauso schnell wieder runtergehen kann, sobald negative Nachrichten reinkämen. Halt kein Wiki für schwache Nerven.

CRISPR Therapeutics hat gemeldet, dass sie den ersten Patienten mit Thalassemia jetzt behandelt haben. Das heißt aber nicht, dass dieser nun geheilt ist, zumindest gibt das die PA nicht her. Also sie haben den Trail nur gestartet, Ergebnisse gibts noch keine. Trotzdem dies so ist, schnellt der Kurs gleich um +25% in die Höhe, was ich für völlig überzogen finde, aber alles, was den Kurs hebt, soll mir recht sein. Im Übrigen Vertex, die ebenfalls diesen Trail mitfinanzieren, bewegt sich wegen dieser Meldung gar nicht. 

Ganz tolle Nachrichten für Kranke mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)! Die erste CRISPR-Studie von der Duke-Universität für die DMD-Mäuse hat nach einem Jahr sehr gute Ergebnisse erbracht. Das Duchenne-Gen funktioniert nun schon seit einem Jahr in den Mäusen wieder. Es gab immunologische Probleme, aber keine off-target-effects. Sollte sich die Studie weiter bestätigen, wäre die CRISPR-Technik wirklich ein echter Durchbruch und großer Hoffnungsschimmer für alle Patienten, die an Muskelschwund leiden. Hinzufügen muss man noch, dass Duchenne zu heilen wirklich die Königsdisziplin innerhalb der Muskeldystrophien wäre, da eigentlich ein ganzes und vor allem eines der größten Gene des Körpers in die DNA eingesetzt werden muss. Sollte ausgerechnet bei diesem Gen keine bedeutende Nebeneffekte entstehen, ist es wahrscheinlich, dass es bei anderen Muskeldystrophie-Erkrankungen, die mit CRISPR behandelt werden, es ebenfalls zu keinen Nebeneffekte kommen wird. Es gilt weiter fest die Daumen zu drücken!